A highly mobile adeno-associated virus targeting vascular smooth muscle cells for the treatment of pulmonary arterial hypertension
Nature Biomedical EngineeringJournal
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Jae-Hyung Jang
연세대학교 화학공학과
Adeno-associated virus, Biomaterials, Tissue engineering, Gene therapy
j-jang@yonsei.ac.kr
Gene therapy represents a transformative therapeutic paradigm that treats disease by introducing, modifying, or regulating genetic information within living cells. Covers gene replacement, genome editing, cell-based therapies, and genetic cancer therapeutics.
In vivo gene therapy involves direct delivery of therapeutic genetic payloads into patients. AAV vectors have emerged as the leading system due to favorable safety profile, broad tissue tropism, and long-term gene expression capability.
출처: 연구실 홈페이지
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본 연구는 AAV 유전자 전달을 통한 NeuroD1 매개 신경세포 직접 재프로그래밍 기술이 신생아 저산소-허혈성 뇌손상(HIBI)에 대한 새로운 재생 치료법이 될 수 있음을 입증합니다.
본 연구는 HEK293 세포에서 세 가지 플라스미드의 비율을 실험계획법(DoE)으로 최적화하여 재조합 아데노관련바이러스(rAAV) 생산을 개선합니다. AAV2와 AAV9에 대해 최적화된 플라스미드 비율(각각 1:3.52:0.50, 1:1.44:0.27)에서 게놈 역가는 표준 비율(1:1:1) 대비 2.23~2.26배 증가했으며, 빈 캡시드 비율은 각각 26%, 25% 감소했습니다.
본 연구는 척수손상 모델에서 반응성 별아교세포를 신경세포로 전환하기 위해 신경영양인자 NeuroD1을 전달하는 AAV 벡터를 사용합니다. AAV 매개 재프로그래밍 단독으로는 물리적 거리로 인한 축삭 연장 부족으로 운동 기능 개선이 제한되었으나, 정렬된 전기방사 섬유 매트릭스와 결합하면 신경세포 전환을 촉진하고 축삭 신장을 유도하여 시냅스 연결과 운동 기능이 개선됩니다.
본 연구는 원자력 현미경(AFM)을 이용하여 DNA가 로드된 완전한 아데노-관련 바이러스(AAV) 캡시드와 빈 캡시드를 구별하는 방법을 제시합니다. AFM 비접촉 모드 이미징으로 완전한 캡시드(약 22nm)와 빈 캡시드(약 16nm) 간의 명확한 높이 차이와 형태학적 변형을 관찰하여, 기존 투과전자현미경의 대안으로 사용 가능함을 입증합니다.